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你会愿意尝试吗？

什么是“同情用药”

当患者面临无药可用时，或许有一种药物可以救命，只是这种药还没有完成临床试验，更没有上市，但已有初步临床证据证明该药物的有效性，使用这类药虽具备一定风险，但相比患者无药可用或有药不能用的结局，这类药对患者来说就是最后一搏的机会，为急需救治的患者提供了治疗途径。

因此，对于患有严重或危及生命疾病的患者，在不能通过现有药品或入选临床试验来得到有效治疗时，可以申请在开展临床试验的机构内，使用未经上市许可的试验用药物称为“同情用药”（Compassionate Use）。

同情用药也称为扩大使用（Expanded Access）、病人使用（Named-patient Use）。同情用药不只是用药，也包括器械等一切可以拯救患者性命的临床使用物。

我国已建立“同情用药”的法律法规

2017年底，中共中央办公厅、国务院办公厅印发《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法（征求意见稿）》，同情用药成为业界热议话题。

《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法（征求意见稿）》

从2019年12月1日起施行的新版《中华人民共和国药品管理法》首次在法律层面提出并确立“同情用药制度”，其中，第二十三条明确，对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物，经医学观察可能获益，并且符合伦理原则的，经审查、知情同意后可以在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者。

同情用药使用的基本条件

根据我国的法律法规，同情用药又称为拓展性临床试验，是药物临床试验的一种形式，属于药物临床试验管理范畴，那么至少应具备以下基本条件：

第一，临床试验的申办者必须在向国家药监局药品审评中心提交的药物临床试验申请中明确同情用药的具体程序、药物的背景及给药方案、前期临床试验总结（若有）等有关数据资料和临床试验方案，经国务院药品监督管理部门批准后方可开展。

第二，必须是“特殊病种”。新修订《药品管理法》第二十三条明确指出，适用同情用药制度的药物必须是“用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物”。

第三，必须在具有开展临床试验资格的医疗机构使用。这一规定极大地限制了获得“同情用药”的对象，最大程度上确保受试对象和公众安全的重要举措。任何一种药物，尤其是尚未在国内外上市的品种，其安全性、有效性必须经过严格的临床试验程序，才能够得出结论。

第四，经医学观察可能获益且必须符合伦理原则。实施同情用药前，必须向受试者或其家人明确阐明可能的用药风险，获得知情同意。

我国 “同情用药”制度正在不断完善，通过参考国外对同情用药制度的规定与发展，很多学者提出建议，如明确同情用药制度的适用对象和申请人，明确申请程序，建立严格的监管制度。

“同情用药”的适用对象不应局限于临床试验，也可以在罹患特定疾病且处于特定治疗阶段，但现有治疗方法已经用尽，且无法参与到已有的药物临床试验中的患者，建议由既熟悉病患又熟悉药物的患者的医生作为申请人等。

我国同情用药制度的建立，不仅仅惠及每一位危重症或罕见病患者，而且可以加速新药临床研发进程，即对一些预期获益明显的药物，及时开通“同情用药”通道，为患者治疗提供更多安全性、有效性参考证据。